Trasplantes de cerdos a humanos: más cerca mediante edición génica

eGenesis, una compañía de biotecnología que utiliza tecnologías innovadoras de edición de genes para el desarrollo de órganos compatibles con humanos, completó con éxito un financiamiento con nuevos fondos de la Serie B de US$ 100 millones.

La financiación, que fue dirigida por Fresenius Medical Care Ventures (FMCV), eleva a un total 138 millones los fondos captados por eGenesis, con la participación de nuevos inversores, incluidos Leaps by Bayer y Wellington Partners. Participaron también ARCH Venture Partners, Biomatics Capital, Alta Partners y Khosla Ventures.

El objetivo de eGenesis es abordar la escasez de órganos disponibles para trasplantes, mediante su programa de edición génica de células de cerdos. Mediante el uso de la tecnología CRISPR Cas-9, una herramienta de edición del genoma, se puede eliminar, modificar o corregir selectivamente una anomalía en un segmento de ADN específico. CRISPR se refiere a repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente intercaladas (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) que se producen en el genoma de ciertas bacterias. La tecnología CRISPR utiliza un complejo de proteína-ARN compuesto por la proteína Cas-9 o Cpf1, cada una de las cuales se une a una molécula de ARN guía (ARNg) diseñada para reconocer una determinada secuencia de ADN.

Los trasplantes de órganos de una especie a otra, denominados xenotrasplantes, son una fuente alternativa de órganos compatibles con humanos. Actualmente se estima que hay entre 1,5 y 2 millones de personas en la lista de espera de trasplante de órganos a nivel mundial. Esta financiación permitirá la aceleración del programa de xenotrasplante de riñón eGenesis en la clínica, y apoyará el avance de una variedad de otros programas de xenotrasplante en células de islotes, hígado, corazón y pulmón.

La demanda de donaciones de órganos humanos supera ampliamente la oferta actual. Con órganos de tamaño similar a los humanos, los órganos de cerdo podrían ser utilizados en su lugar. Se conoce hace tiempo la compatibilidad de los órganos y piel de cerdo en humanos. Sin embargo, dos obstáculos clave han impedido el avance del xenotrasplante de órganos porcinos a la clínica. Por una parte, los cerdos tienen en su DNA retrovirus endógenos porcinos (PERV), con potencial transmisión a humanos y, en segundo lugar, las incompatibilidades moleculares entre especies que pueden provocan el rechazo agudo y crónico del órgano trasplantado.

Mediante la edición génica, eGenesis ha logrado criar cerdos sin retrovirus endógeno porcino, se pueden obtener órganos de cerdos que se usen de manera segura en humanos. eGenesis está realizando pruebas en el Hospital General de Massachusetts en Boston.

Los programas incluyen reemplazar las células de los islotes productores de insulina y trasplantes de riñón en primer término, seguidos por trasplantes de hígado, corazón y pulmón.

Recientemente, la FDA (Food and Drug Administration) autorizó a XenoTherapeutics a comenzar un primer ensayo clínico en humanos que utiliza células de piel derivadas de cerdos genéticamente modificados, aplicadas tópicamente, para el tratamiento de quemaduras graves. El primer estudio clínico en humanos de Xeno-Skin se estaría realizando en el Hospital General de Massachusetts. Estas terapias pueden beneficiar a pacientes de todo el mundo y al mismo tiempo allanar el camino para futuras soluciones de trasplante de órganos.

En los próximos años, los órganos de cerdos editados genéticamente podrían resolver la crisis mundial de donación de órganos.